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用RNAi抑制Cbfa1表達阻斷軟骨細胞肥大分化治療骨性關(guān)節(jié)炎技術(shù)
骨關(guān)節(jié)炎（osteoarthritis，OA）是全球最常見的肌－骨骼系統(tǒng)慢性退變性疾病之一，目前可供選擇的臨床治療方法很少，并且均不能有效延緩疾病進展，因此研究新的方法治療OA 有重要的臨床意義。基礎(chǔ)研究顯示，軟骨細胞肥大分化是造成OA 病變持續(xù)進展的重要原因之一，而Cbfa1 基因是調(diào)控軟骨細胞肥大分化的關(guān)鍵基因，是各種調(diào)控因素的匯集點，Cbfa1 只在骨骼系統(tǒng)中表達，并且應(yīng)用Cbfa1(﹢/﹣)實驗小鼠研究發(fā)現(xiàn)，Cbfa1 表達量減少會減輕OA 的病變程度，延緩疾病進展，我們前期研究顯示表達Cbfa1 siRNA的腺病毒能夠有效阻斷Cbfa1 的表達。因此我們準備用RNA 干擾技術(shù)抑制Cbfa1 的表達，阻斷OA 病變組織中軟骨細胞進一步成熟分化，研究采用這種方式能否延緩OA 病變進展，或者能夠修復(fù)關(guān)節(jié)病變組織，并且進一步明確軟骨細胞肥大分化對OA 發(fā)病和病變進展的影響。
四川大學
2016-04-26
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基于動點馬達蛋白 CENP-E 抑制劑 Syntelin 的抗三陰性乳 腺癌的靶向治療
成果創(chuàng)新點 首個 CENP-E 馬達驅(qū)動域結(jié)合的有機小分子化合物 Syntelin，對實驗性乳腺癌的有較好的治療作用，可用于 制備抑制腫瘤細胞增殖藥物。對實驗性乳腺癌的有較好的 治療作用，可用于制備抑制腫瘤細胞增殖藥物。 技術(shù)成熟度 關(guān)鍵技術(shù)研發(fā)階段 轉(zhuǎn)化計劃 轉(zhuǎn)讓 所需支持 預(yù)計所需資金 5000 萬
中國科學技術(shù)大學
2021-04-14
一種高分辨率光學推掃衛(wèi)星穩(wěn)態(tài)重成像傳感器校正方法及系統(tǒng)
提供一種高分辨率光學推掃衛(wèi)星穩(wěn)態(tài)重成像傳感器校正方法及系統(tǒng)，包括構(gòu)建單片TDICCD非穩(wěn)態(tài)嚴密幾何模型和虛擬CCD穩(wěn)態(tài)成像嚴密幾何模型，根據(jù)虛擬CCD穩(wěn)態(tài)成像嚴密幾何模型得到有理函數(shù)模型，建立單片TDICCD影像與虛擬CCD重成像影像的一一映射關(guān)系，從而根據(jù)原始的單片TDICCD影像生成傳感器校正后影像。本發(fā)明技術(shù)方案結(jié)合虛擬CCD成像原理，利用多片TDICCD非穩(wěn)態(tài)幾何模型與虛擬單線陣CCD穩(wěn)態(tài)幾何模型定位的一致性，實現(xiàn)多片CCD影像的無縫拼接的同時，校正由平臺震顫引起的影像變形，提供用戶標準景影像和對應(yīng)高精度RPC參數(shù)，便于后續(xù)圖像應(yīng)用。
武漢大學
2021-04-10
中國科協(xié)召開2022重大科學問題、工程技術(shù)難題和產(chǎn)業(yè)技術(shù)問題終選會
6月14日上午，中國科協(xié)召開2022重大科學問題、工程技術(shù)難題和產(chǎn)業(yè)技術(shù)問題終選會。會議由中國科協(xié)名譽主席、中國科學院院士、終選學術(shù)委員會主任韓啟德主持，中國科協(xié)黨組書記、分管日常工作副主席、書記處第一書記，中國工程院院士張玉卓出席會議并講話，31位院士以線上線下相結(jié)合的形式參與終選評議，中國科協(xié)黨組成員張桂華出席會議。
中國科協(xié)
2022-06-15
組織特異性表達的24-脫氫膽固醇還原酶編碼重組腺病毒開發(fā)
本項目涉及阿爾茨海默癥基因治療法與治療領(lǐng)域。更具體地，本發(fā)明涉及利用基因工程技術(shù)構(gòu)建含有 dhcr24 基因的復(fù)制缺陷型重組腺病毒，以及這些腺病毒載體在將 dhcr24 基因轉(zhuǎn)移入細胞以及實現(xiàn) DHCR24 蛋白在神經(jīng)細胞等細胞中特異性過表達的應(yīng)用。制備的重組腺病毒有望在阿爾茨海默癥以及糖尿病等疾病的基因治療中獲得肯定的療效。
遼寧大學
2021-04-11
組織特異性表達的24-脫氫膽固醇還原酶編碼重組腺病毒開發(fā)
本項目涉及阿爾茨海默癥基因治療法與治療領(lǐng)域。涉及利用基因工程技術(shù)構(gòu)建含有DHCR24基因的復(fù)制缺陷型重組腺病毒，以及這些腺病毒載體在將DHCR24基因轉(zhuǎn)移入細胞以及實現(xiàn)DHCR24蛋白在神經(jīng)細胞等細胞中特異性過表達的應(yīng)用。制備的重組腺病毒有望在阿爾茨海默癥以及糖尿病等疾病的基因治療中獲得肯定的療效。 主要指標： 1. 在療效確認的基礎(chǔ)上，進行藥物代謝動力學實驗，研究其腺病毒表達蛋白DHCR24在體內(nèi)表達及到達高峰及降解時間，提供藥代研究的一系列資料。 2. 安全性確認：利用急性毒性試驗采用大劑量注射方法，對選定候選重組腺病毒進行臨床前安全性評價。
遼寧大學
2021-04-11
樂昌含笑3-羥基-3-甲基戊二酰輔酶A還原酶蛋白編碼序列
一種樂昌含笑Mc-Hmgr蛋白編碼序列，屬于基因工程領(lǐng)域。所分離出的DNA分子包括：編碼具有樂昌含笑Mc-Hmgr蛋白活性的多肽的核苷酸序列，所述的核苷酸序列與SEQ ID NO.3中從核苷酸第56-1726位的核苷酸序列有至少70％的同源性；或者所述的核苷酸序列能在40-55℃條件下與SEQ ID NO.3中從核苷酸第56-1726 位的核苷酸序列雜交。本發(fā)明是一種3-羥基-3-甲基戊二酰輔酶A的還原酶，有助于提高樂昌含笑中次生代謝產(chǎn)物或其前體的含量，次生代謝產(chǎn)物具有雙向調(diào)節(jié)人體血壓的作用，并可降低人體膽固醇含量，預(yù)防心腦血管硬化等功能。對于保護人民的健康生長有所幫助。
江蘇師范大學
2021-04-11
南京椴3-羥基-3-甲基戊二酰輔酶A還原酶蛋白編碼序列
一種南京椴tm-Hmgr蛋白編碼序列，屬于基因工程領(lǐng)域。所分離出的DNA 分子包括：編碼具有南京椴tm-Hmgr蛋白活性的多肽的核苷酸序列，所述的核苷酸序列與SEQ ID NO.3中從核苷酸第131-1888位的核苷酸序列有至少70％的同源性；或者所述的核苷酸序列能在40-55℃條件下與SEQ ID NO.3中從核苷酸第131-1888位的核苷酸序列雜交。本發(fā)明是一種3-羥基-3-甲基戊二酰輔酶A的還原酶，有助于提高南京椴中萜類化合物次生代謝產(chǎn)物或其前體的含量，且可以開拓新蛋白資源，對于保護人民的健康生長將有所幫助，同時對我國的農(nóng)業(yè)和醫(yī)藥的研究和發(fā)展具有重要的意義。
江蘇師范大學
2021-04-11
一對轉(zhuǎn)錄激活子樣效應(yīng)因子核酸酶及其編碼基因與應(yīng)用
本發(fā)明公開了一對轉(zhuǎn)錄激活子樣效應(yīng)因子核酸酶及其編碼基因與應(yīng)用。這對轉(zhuǎn)錄激活子樣效應(yīng)因子核酸酶(TALEN)由一對DNA識別蛋白分別與Fok1？DNA內(nèi)切酶的兩個異源亞基融合得到，可以特異性地識別山羊或綿羊朊蛋白基因(PRNP)exon2上的兩個相鄰位點。將這對轉(zhuǎn)錄激活子樣效應(yīng)因子核酸酶同時轉(zhuǎn)入宿主細胞時，其能對宿主細胞PRNP基因的exon2位點打靶，并使打靶位點發(fā)生基因突變，從而實現(xiàn)對山羊或綿羊PRNP基因的靶向修飾，具有特異性強、打靶效率高、準確度高等優(yōu)點。
浙江大學
2021-04-11
RNA修飾m6A去甲基酶FTO對多種RNA修飾底物的去甲基分子機理
FTO對人體發(fā)育至關(guān)重要，F(xiàn)TO酶活功能的紊亂會影響發(fā)育和多種疾病的發(fā)生，包括肥胖和癌癥等。N6-甲基腺嘌呤（m6A）作為mRNA上含量最為豐富的甲基化修飾，是首個被報道的FTO去甲基酶活生理底物。之后陸續(xù)報道FTO生理底物還包括mRNA上5’帽端后的N6，2'-O-二甲基化腺嘌呤（cap m6Am），snRNA的m6A和m6Am，tRNA的N1-甲基腺嘌呤（m1A），除此之外還有體外活性底物單鏈DNA上的N6-甲基脫氧腺嘌呤（6mA）和N3-甲基胸腺嘧啶（3mT）與單鏈RNA上的N3-甲基尿嘧啶（m3U）。FTO如何識別眾多的核酸修飾堿基，是否有催化選擇性，如何結(jié)合多種RNA，F(xiàn)TO為什么對cap m6Am的活性高于單鏈RNA上的m6A，及FTO為什么對單鏈RNA或DNA上的m1A沒有活性卻對tRNA或莖環(huán)結(jié)構(gòu)上的m1A有活性？回答這些FTO的酶催化分子機制有待于蛋白-核酸復(fù)合物晶體結(jié)構(gòu)的解析。然而FTO蛋白與核酸底物結(jié)合力太弱，致使獲得FTO蛋白-核酸復(fù)合物晶體結(jié)構(gòu)一直是該領(lǐng)域的挑戰(zhàn)和難點。
北京大學
2021-04-11