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北京大學
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基于“活細胞“組學篩選平臺的小分子創新藥開發

2025-04-10 15:31:38
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所屬領域:
生物、醫藥及醫療機械
產品服務:

本項目立足于小分子創新藥發現與臨床前研發領域。當前僅16%人類疾病相關靶點成功開發藥物,存在大量未成藥靶點。小分子藥物早期發現技術面臨可純化蛋白數量有限,純化蛋白體外活性丟失等痛點。因此,亟需能在活細胞中進行藥物篩選的技術,確保蛋白處于生理狀態,從根本上解決問題,靶向更多未成藥靶點。

核心技術:活細胞化學蛋白質組學技術是以功能各異的特色化學探針為核心工具,在活細胞或組織內直接對蛋白的藥物可及性等分析,革命性地將藥物發現從純蛋白帶入活細胞體系。

核心技術一:針對未成藥靶點的共價先導化合物篩選技術。

該技術是基于項目指導老師,公司聯合創始人兼首席科學家王初教授的國家杰出青年基金人才項目支持,DIA-ABPP技術再次研發,升級迭代而產生。能夠在活細胞中評估每個分子對于目標靶點的占據率和選擇性,確定候選分子,已提供商業化篩選服務。

核心技術二:復雜體系中,活性藥物分子靶點鑒定技術

該技術旨在全面鑒定藥物在生理環境下發揮作用的靶點和引起副作用的脫靶蛋白,是創新藥開發中的“卡脖子”問題。

主營產品與服務:

產品主要是臨床前創新藥管線。公司重點布局核素偶聯藥物(RDC)與蛋白降解藥物(TPD)。目前,RDC-001管線正在與相關藥企進行授權轉讓溝通,預計合同金額超過1000萬人民幣。

服務包括(1)針對未成藥蛋白靶點的共價先導化合物篩選。目前公司已經與與奧瑞藥業、中山大學等,針對泛素酶進行化合物篩選并交付。(2)活性分子新靶點鑒定。公司已經為藥捷安康,中國藥科大學等提供活細胞中活性藥物靶點鑒定和機制解析服務。

公司成立三年,累計合作客戶超150個,包括創新藥企、高校、醫院和研究所,營收超1000萬元。

用戶群體:國內外創新藥企、研究所、高校、醫院

項目愿景:本項目致力于建立全球首個全覆蓋式活細胞篩選平臺,持續推進臨床前和早期臨床產品,開發更多創新型藥物療法,滿足臨床需求。

競爭優勢:作為國內首個以化學蛋白質組學技術為核心的高新技術企業,本項目對標國際市場,首創化學蛋白質組學樣品前處理自動化工作站,單次能夠制備96個樣品,具有藥物篩選成本低,商業競爭力強的優勢。同時,本項目率先布局新興小分子偶聯藥物管線,包括核素偶聯藥物和蛋白降解藥物,市場前景巨大。在國內率先開展技術服務,憑借著核心團隊在化學蛋白質組學領域的權威地位和過硬技術,目前該細分市場占有率超90%,客戶復購率超40%。

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