在基因治療中，載體將治療基因導入靶細胞，使其與宿主染色體整合為一體或在宿主細胞中表達特定蛋白質，從而治療因基因異?；蛉毕荻鴮е碌募膊?。因此，基因治療成敗的關鍵在于基因遞送系統?；蛑委熓袌鑫磥硎袌隹臻g巨大。據Clinical Trial數據，目前基因藥物以病毒載體為主，約占所有載體的70%，未來病毒載體市場前景十分廣闊。2017年FDA批準羅氏公司的基于AAV病毒載體的基因療法Luxturna用來治療患有特定遺傳性眼疾的兒童和成人患者。從實驗室簡單的基因過表達、體外的基因干擾、基因編輯（CRISPR/Cas9）技術 、CAR-T免疫療法技術、到腫瘤、神經、代謝、眼科、心臟、肝臟、肺等臨床前動物和臨床人體試驗的研究，基因病毒載體的應用無處不在。我國離世界先進水平在技術上存在巨大差距，基因運載工具由于開發難度大，生產工藝要求高，目前我國和國際先進技術相比還存在非常大的差距，國內基因治療藥物的研發還處于起步階段，還存在巨大的市場需求沒有得到滿足，而目前美國FDA已有批準的的基因治療藥物收費非常高昂。    目前采用病毒載體的基因療法已經成功用于血友病，先天性黑矇，脊髓肌肉萎縮癥等單基因疾病的治療。